Meldung
Medizintechnik: Gen abschalten und gesunden
Von Wiley-VCH zur Verfügung gestellt
Das erste RNAi-Medikament beruht auf einer Technik, die am Göttinger Max-Planck-Institut für biophysikalische Chemie entwickelt wurde.
Der Wirkstoff Patisiran, das erste RNA-Interferenz(RNAi)-Therapeutikum, ist im August in den USA und der EU bei einer erblichen Nervenerkrankung zugelassen worden. Die Krankheitssymptome entstehen durch Mutationen im Gen für das Protein Transthyretin (TTR). Dadurch sammelt sich TTR und schädigt Organe sowie Gewebe. Das Medikament Onpattro des US-amerikanischen Herstellers Alnylam ist jetzt die einzige in den USA zugelassene Behandlung für diese oft tödlich verlaufende Erkrankung. In der EU ist ein weiteres Medikament zugelassen, das nicht auf der RNA-Interferenztechnik beruht (Tegsedi). Statistisch gesehen sind in der EU nur drei von 10 Mio. Menschen betroffen.
Die RNAi-Therapie beruht auf Forschungsergebnissen, welche die Transferorganisation Max-Planck-Innovation an Alnylam lizensiert hat. Das Unternehmen hatte sich im Jahr 2002 gegründet und wurde von 2005 bis 2010 von Novartis unterstützt.
RNA-Interferenz ist ein natürlicher zellulärer Prozess, der Gene abschaltet. Die US-Amerikaner Andrew Fire und Craig Mello entdeckten ih
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